FDA aprobă o nouă utilizare a vitaminei B9 sintetice — dar nu pentru simptomele autismului
Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a anunțat marți o nouă utilizare aprobată pentru medicamentul leucovorin, o formă sintetică a vitaminei B9, pe care administrația Trump a promovat-o ca tratament pentru simptomele autismului. Totuși, noua aprobare nu este pentru autism — ci pentru deficitul cerebral de folat, o afecțiune neurologică rară caracterizată prin niveluri scăzute de vitamina B9 în creier, conform nbcnews.com.
Contrar mesajelor transmise de președintele Donald Trump și comisarul FDA, Marty Makary, în septembrie, când au anunțat un plan de schimbare a etichetei medicamentului, un oficial senior FDA a declarat luni că nu există suficiente date pentru a susține utilizarea leucovorin ca tratament pentru autism. „Nu avem suficiente date pentru a stabili eficacitatea pentru autism mai pe larg”, a spus oficialul. „Va fi la latitudinea pacienților să discute cu medicii lor pentru a vedea dacă acesta ar putea fi potrivit pentru ei.”
👉 Utilizările principale și controversele privind leucovorinul
Leucovorin este folosit în principal pentru a ajuta la reducerea efectelor secundare ale chimioterapiei sau pentru a-i spori eficiența în cazul pacienților cu cancer. Însă, într-o conferință de presă din 22 septembrie, Makary a afirmat că FDA ia măsuri pentru a schimba eticheta medicamentului „pentru ca acesta să fie disponibil copiilor cu autism,” adăugând că „sute de mii de copii, în opinia mea, vor beneficia.” Trump a spus atunci că eticheta actualizată a medicamentului va „reflecta beneficiile potențiale în reducerea unor simptome ale autismului.”
„Aceasta oferă speranță multor părinți cu copii autiști că ar putea fi posibil să le îmbunătățească viețile,” a spus el. Mulți experți care studiază sau tratează autismul au contestat această retorică, afirmând că medicamentul necesită studii suplimentare înainte de a fi administrat pacienților cu autism. Alycia Halladay, ofițer științific șef la Autism Science Foundation, a afirmat că anunțul FDA de marți este „1.000% diferit” de retorica administrației din septembrie. Modificarea reală pe care FDA a propus-o acum aproape șase luni nu a spus că medicamentul va fi aprobat pentru tratamentul autismului.
👉 Deficitul cerebral de folat și restricțiile aprobării FDA
Mai degrabă, agenția a spus că inițiază aprobarea tabletelor de leucovorin pentru pacienții cu deficit cerebral de folat și a descris o suprapunere între simptomele acestei afecțiuni și autism, cum ar fi dificultățile de comunicare socială, procesarea senzorială și comportamentele repetitive. Se estimează că unul dintr-un milion de oameni are deficit cerebral de folat, și deși unii cercetători suspectează că această afecțiune ar putea fi asociată cu autismul, se consideră că afectează doar o mică minoritate dintre pacienții cu autism.
Chiar dacă leucovorinul nu este aprobat pentru tratarea autismului, medicii pot să-l prescrie „off-label”. Unii au făcut acest lucru înainte de comentariile lui Trump din septembrie, pe baza constatărilor unor studii mici efectuate în mare parte în afara SUA. Rezultatele unuia dintre aceste studii, publicat în European Journal of Pediatrics, au fost retrase în ianuarie după ce autorii au identificat mai multe erori în datele lor.
În cele 2½ luni de la anunțul lui Trump din septembrie, prescripțiile de leucovorin pentru copii au crescut cu 71%, conform datelor publicate săptămâna trecută în jurnalul medical The Lancet. „Clopotul a fost sunat și am văzut deja prin date că prescripțiile de leucovorin au explodat”, a spus Halladay. „Nu văd acest lucru schimbându-se cu acest anunț că este aprobat doar pentru deficitul cerebral de folat.”
David Mandell, profesor de psihiatrie la Universitatea din Pennsylvania, a spus că anunțul FDA de săptămâna aceasta reprezintă mesaje mixte, având în vedere descrierea lui Trump a leucovorinului din septembrie. „Aceasta este doar teribil pentru familii — acest va veni și va pleca în legătură cu ce tratează autismul, ce nu tratează autismul, ce provoacă autismul, ce nu îl provoacă”, a spus el. „Familile merită mai mult decât atât. Ele merită o știință mai atentă. Ele merită informații mai precise.” Cu toate acestea, Mandell a spus că este „ușurat” că FDA nu aprobă leucovorin pentru pacienții cu autism, „având în vedere datele foarte slabe și înțelegerea mea că studiile actuale în curs de desfășurare nu aduc rezultate promițătoare pentru autism.”